Un nuevo fármaco puede detener la enfermedad de Huntington

Por primera vez, el defecto que causa la enfermedad neurodegenerativa de Huntington ha sido corregido en pacientes por un equipo de investigadores del Reino Unido.

Científicos del Reino Unido han conseguido corregir el defecto que provoca la enfermedad de Huntington, una grave dolencia que destruye las células del cerebro y causa la muerte de las personas afectadas. /

Un equipo de investigadores de la University College of London ha inyectado un fármaco experimental en el fluido espinal de 46 pacientes y esto ha reducido, de forma segura, los niveles de proteínas tóxicas en el cerebro.

Expertos, consultados por la BBC, aseguran que podría ser el mayor avance en enfermedades neurodegenerativas desde hace 50 años.  De hecho, el Huntington es una de las enfermedades más devastadoras, porque incluye síntomas del Parkinson y el Alzhéimer, juntos.

El Huntington provoca la muerte imparable de las células del cerebro y esto afecta de forma muy grave al movimiento, a la memoria y a la capacidad de pensar con claridad de las personas afectadas. Además, los pacientes mueren entre 10 y 20 años después de que los síntomas comienzan.

Sólo en España unas 4.000 personas padecen esta enfermedad, pero su número podría triplicarse en los próximos años debido al progresivo envejecimiento de la población.

Causa

 El Huntington está causado por un error en una sección del ADN y que corrompe una proteína, llamada “huntingtina”, que es vital para el desarrollo del cerebro y la convierte en un “asesino” de células cerebrales.

El tratamiento que ha sido ensayado por primera vez en humanos está diseñado, precisamente, para “silenciar” el gen defectuoso y , de hecho, ya se ha comprobado que produce una disminución de esta proteína que mata células cerebrales normales.

Primer éxito

 El primer ensayo con humanos se llevó a cabo en el Hospital Nacional de Neurología y Neurocirugía en Londres y “por primera vez tenemos el potencial, la esperanza, de una terapia que puede retrasar o prevenir la enfermedad de Huntington”, destacan los responsables de esta investigación pionera.

 Los científicos implicados en este avance todavía no quieren adelantar si han conseguido una cura, porque todavía tienen que obtener datos vitales de los pacientes a largo plazo. Sin embargo, las pruebas previas con animales sí dieron un resultado positivo y la disminución de los niveles de “huntingtina” les hizo recuperar su función motora.

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