Un antiviral que s'utilitza contra el VIH podria millorar l'esperança de vida dels pacients d'una malaltia minoritària sense cura

Barcelona

La malaltia, anomenada Niemann-Pick, afecta sobretot, el sistema nerviós, concretament la connexió entre neurones. Els investigadors han comprovat en ratolins que el fàrmac Efavirenz (un antiretroviral que des de fa molts anys s'utilitza contra el virus de la sida) pal·lia el deteriorament cognitiu provocat per la patologia.

"Les neurones es relacionen a través de sinapsis. En realitat és un espai buit, no estan en contacte. Per comunicar-se han de llençar un neurotransmissor i l'altre l'ha de rebre. Això requereix un tràfec de substàncies de la membrana molt important. Hi ha un enzim que regula això, i sembla que l'Efavirenz actua potenciant l'acció d'aquest enzim. Per tant, podria ser útil per millorar la funció de les sinapsis, de la comunicació entre neurones", ha explicat a SER Catalunya el doctor Jordi Gascón, cap de secció del Servei de Neurologia de l'HUB.

L'assaig clínic ha començat amb 9 pacients adults (a tot l'Estat només n'hi ha una trentena) que ja estan prenent el medicament. Si funciona, podrà aturar l'evolució dels símptomes. "Difícilment aconsegueixi revertir-los", adverteix el doctor Gascón, "però sí que la malaltia evolucioni més a poc a poc".

De confirmar-se l'eficàcia del fàrmac en humans significarà una major esperança i qualitat de vida per als pacients i les seves famílies, "ja que els ratolins han millorat cognitivament, tenen una millor conducta i viuen molt més".

La malaltia de Niemann-Pick és hereditària, neurodegenerativa i es pot manifestar a qualsevol edat, des de nadons fins a adults. Els símptomes clínics són molt diversos: des de dificultats cognitives a problemes de conducta i psiquiàtrics, epilèpsia, limitació del moviment dels ulls o atàxia, entre d'altres.