Vigo marca un antes y un después en la lucha contra la Hemofilia B

El Hospital Álvaro Cunqueiro, ha administrado de un nuevo fármaco a un paciente crónico con Hemofilia Tipo B. Si todo sale como debería, el paciente podrá llevar vida normal y sin medicamentos durante al menos 25 años.

Un hombre de Vigo, de 40 años ha sido el primero de toda España en recibir el Hemgenix (Etranacogen Dezaparvovec), un nuevo medicamento capaz de curar la enfermedad, si bien no definitivamente, al menos durante unos 25 años. El medicamento, considerado el más caro del mundo ya que su coste supera los dos millones de euros, puede hacer que este paciente de Hemofilia congénita de tipo B pueda pasar de tener que ponerse una inyección con un tratamiento cada semana a llevar una vida completamente normal.

La Dra. Carmen Albo, jefa del Servicio de Hematología del área sanitaria de Vigo, describía este jueves el logro como "histórico". Con gran optimismo, afirmó que este tratamiento "cambiará completamente la evolución de la enfermedad del paciente y su modo de vida, si todo evoluciona como está previsto".

Entre las mejoras que supone está el no tener que someterse al tratamiento semanal de administración de factor IX que en la actualidad tiene que seguir esta persona. Al mismo tiempo, la doctora Albo quiso agradecer a los diferentes servicios del hospital su colaboración en este hecho y, con especial mención, a la unidad de Coagulación del Servicio de Hematología.

El Dr. Manuel Rodríguez López, del Servicio de Hematología y coordinador de esta intervención, explicó que la terapia consiste en introducir un vector génico que actúa sobre el hepatocito en el hígado, encargado de producir el factor IX, responsable de la coagulación.

El Dr. Rodríguez López enfatizó que, si la evolución es favorable, la vida del paciente no solo mejorará al evitar el tratamiento semanal, sino que también tendrá un impacto crucial en la prevención de patologías posteriores como la artritis. La hemofilia, aunque es una enfermedad hematológica, suele causar problemas articulares debido a los sangrados. Esta terapia busca detener esos sangrados y, aunque no es reversible, sí frenará el avance de la artritis y la posible necesidad de prótesis futuras de cadera o rodillas, algo común en pacientes con esta condición.

Según los estudios del laboratorio fabricante, se espera que más del 80% de los pacientes tratados con esta terapia estén libres de la enfermedad en los próximos 25 años y medio, siempre que se cumplan los controles previstos.

Al ser preguntado sobre el uso de esta terapia a nivel global, el Dr. Rodríguez López indicó que este paciente de Vigo es, posiblemente, el séptimo u octavo en el mundo en recibir este tratamiento. Mencionó casos en Estados Unidos (3), Francia (2), Dinamarca (1) y, posiblemente, Austria (1). Por ello, destacó "el esfuerzo realizado por el Servicio Galego de Saúde para conseguir introducir esta terapia en el sistema público".

Para hacer posible este tratamiento, que comenzó ayer por primera vez en España, la Xunta de Galicia ha invertido 15,6 millones de euros. Este es, hasta la fecha, el único tratamiento eficaz para la cura de la hemofilia B.

Inversión millonaria

El medicamento, denominado Etranacogen Dezaparvovec, está dirigido al trastorno de coagulación sanguínea hereditaria de la hemofilia B (HB), una enfermedad rara con una incidencia de 5 por cada 100.000 varones. Se transmite genéticamente, ligada al cromosoma X, y es causada por la deficiencia del factor IX. Aunque afecta principalmente a hombres, también puede presentarse en mujeres portadoras de las mutaciones. La aplicación de este tratamiento está restringida a pacientes adultos con HB grave o moderadamente grave, sin antecedentes de inhibidores del factor IX, que hayan tenido un tratamiento profiláctico estable con factor IX recombinante y con niveles específicos de anticuerpos.