Una terapia genética experimental consigue eliminar el lupus en cinco pacientes
El LES, el lupus eritematoso sistémico, es una enfermedad autoinmune que ataca los órganos del cuerpo y que puede llegar a ser mortal.
Por primera vez, un tratamiento experimental basado en la ingeniería genética ha logrado eliminar (durante al menos 17 meses) un tipo de peligroso lupus en cinco pacientes jóvenes: cuatro mujeres y un hombre.
Este tratamiento se llama “CAR T” y ya ha conseguido curar algunos tipos de cáncer en un grupo reducido de pacientes, porque es capaz reprogramar las células inmunitarias para que ataquen a las células malignas.
Pero es la primera vez que se aplica a los enfermos con lupus, aunque el problema principal sigue siendo el alto precio de este tipo de terapia experimental, según se detalla en los resultados de esta investigación pionera que publica la revista Nature.
En concreto, el equipo, encabezado por Andreas Mackensen de la Universidad Friedrich-Alesxander (Alemania), usó la terapia con células CAR-T, diseñada para eliminar los linfocitos B productores de anticuerpos dirigiéndose a la proteína CD19 de su superficie. Los resultados indican, según el estudio, que es “factible, tolerable y altamente efectiva” contra el LES.
Primer éxito
El tratamiento “no solo elimina eficazmente” las células B en pacientes con lupus, sino que “también conduce a la remisión sin fármacos de esta enfermedad autoinmune sistémica” y el efecto se mantiene incluso después de que los pacientes reconstruyan las células B, señala la investigación.
Los efectos secundarios fueron los habituales asociados a esa terapia, como la fiebre, pero de carácter leve, y no se observaron infecciones.
Los pacientes, entre 18 y 24 años, ya se habían sometido a diversos medicamentos inmunosupresores sin éxito y la enfermedad había afectado a las articulaciones, el corazón y los pulmones, aunque no al sistema nervioso central
Aunque los resultados pueden poner de manifiesto una nueva opción terapéutica para los pacientes con lupus sistémico eritematoso, el equipo considera que se debe hacer un seguimiento más prolongado en ensayos clínicos de mayor envergadura para determinar la seguridad y la eficacia de la terapia.
Javier Gregori
Periodista especializado en ciencia y medio ambiente. Desde 1989 trabaja en los Servicios Informativos...