Un nuevo tratamiento logra eliminar el VIH en la mayoría de los ratones infectados

Madrid

Por primera vez, una terapia doble porque combina la edición genética con la administración de fármacos antivirales ha conseguido erradicar el virus que provoca el sida en el 58% de ratones con células humanas infectados. Esta nueva y prometedora estrategia ha sido desarrollada por un equipo de científicos de Estados Unidos y ahora se probará en monos.

Una nueva terapia de edición de genes dirigida a dos objetivos: el VIH, el virus que causa el SIDA, y el CCR5, el coreceptor que ayuda al virus a ingresar a las células, puede eliminar de forma efectiva la infección por VIH, según una nueva investigación que han realizado en Estados Unidos científicos de la Universidad de Temple y de la Universidad de Nebraska.

Este avance contra el sida es el primero que combina una estrategia dual de edición de genes con medicamentos antirretrovirales para curar el VIH en modelos de animales, que imitan las características del cuerpo humano, según los resultados de esta investigación que publica la revista PNAS, The Proceedings of the National Academy of Sciences.

"La idea de combinar la escisión del ADN del VIH-1 con la inactivación de CCR5 mediante la tecnología de edición de genes se basa en las observaciones de las curaciones demostradas en pacientes humanos con VIH", explica la investigadora Kamel Khalili, que trabaja en la Escuela de Medicina Lewis Katz.

De hecho, en los pocos casos que se ha conseguido curar el VIH en humanos, los pacientes se sometieron a un trasplante de médula ósea por leucemia, y las células del donante que se usaron portaban mutaciones “CCR5 inactivantes”.

Avance prometedor

“Lo que logramos aquí es realmente espectacular”, afirma el doctor Gendelman, otro de los principales responsables de este proyecto.

En concreto, el equipo de Khalili generó las construcciones esenciales de edición de genes, y luego se administraron a ratones de laboratorio, que contienen células humanas. Y este ha sido el prometedor resultado: la supresión del crecimiento del virus VIH durante un periodo largo de tiempo.

En trabajos anteriores, los doctores Khalili y Gendelman ya demostraron que el VIH se puede eliminar de los genomas de ratones vivos humanizados infectados con VIH, lo que lleva a una cura en algunos animales.

Para esa investigación, este grupo de científicos ha utilizado la famosa tecnología de edición de genes llama CRISPR para poder atacar el virus VIH, y, por primera vez, la han combinado con la administración de fármacos antirretrovirales (ART) de liberación lenta y eficaz de acción prolongada (LASER).

Esta terapia combinada en ratones “humanizados” ya ha logrado mantener la replicación del VIH en niveles bajos durante largos períodos de tiempo, lo que reduce la frecuencia de la administración de antirretrovirales.

Problema: efecto rebote

A pesar de poder eliminar el VIH en ratones, este equipo de investigadores han encontrado también que el VIH, de forma eventual, podría resurgir de los reservorios de tejido y causar una infección de rebote.

Este efecto es similar a la infección de rebote en pacientes humanos que han estado tomando TAR pero de repente interrumpen el tratamiento o experimentan una interrupción.

El VIH integra su ADN en el genoma de las células huésped, puede permanecer latente en reservorios de tejido durante largos períodos de tiempo, fuera del alcance de los medicamentos antirretrovirales y dando lugar al SIDA.

Para prevenir la infección de rebote, el Dr. Khalili y sus colegas comenzaron a trabajar en la tecnología CRISPR de próxima generación para la escisión del VIH, desarrollando un nuevo sistema dual destinado a eliminar permanentemente el VIH del modelo animal.

Los experimentos en ratones humanizados llevados a cabo por el equipo del doctor Gendelman mostraron que esta nueva terapia que combina la edición genética con la administración de fármacos dieron como resultado la supresión viral, la restauración de las células T humanas y la eliminación de la replicación del VIH-1 en el 58% de los ratones infectados. Animales.

Los hallazgos respaldan la idea de que CCR5 tiene un papel clave en la facilitación de la infección por el VIH.

Próximo paso

Este equipo también ha anunciado que probará pronto esta nueva estrategia de edición dual de genes en primates no humanos.

La nueva estrategia dual de edición de genes CRISPR es excepcionalmente prometedora para el tratamiento del VIH en humanos. “Es un enfoque simple y relativamente económico”, concluye el doctor Khalili.

Por lo tanto, poder aplicar esta nueva terapia doble podría salvar la vida de muchas personas.