Una nueva técnica genética logra la remisión de una leucemia en dos adolescentes desahuciados

El ensayo clínico utiliza editores de bases, un procedimiento desarrollado hace tan solo seis años

Alyssa, la joven de 13 años tratada con editores de bases. / University College de Londres

Cadena SER15/06/2023 - 07:47 UTC

La historia de la ciencia está plagada de hallazgos fortuitos, pero su avance siempre se produce en base a otras investigaciones. La técnica utilizada ahora y que ha servido para lograr la remisión de una leucemia letal tiene poco más de un lustro. El científico David Liu la desarrolló en 2016 y son los editores de bases, una herramienta capaz de modificar el genoma. Es una especie de lápiz con goma de borrar que supone un paso más allá de la técnica CRISPR, descubierta por Francis Mojica en 2003, al comprobar cómo algunos microbios utilizan unas tijeras moleculares para eliminar virus invasores troceando su material genético.

El ensayo clínico se ha llevado a cabo en tres pacientes con una leucemia linfoblástica aguda de tipo T, un cáncer de la sangre que no respondía ni a la quimioterapia ni al trasplante de médula ósea. Se trataba de extraer los glóbulos blancos de los pacientes y rediseñarlos en el laboratorio para potenciar su capacidad de destruir las células cancerosas. Luego, se vuelven a introducir en los pacientes. Se utilizaron glóbulos blancos de donantes y se aplicaron los editores de bases.

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El tratamiento ha conseguido la remisión de la leucemia en dos de esos pacientes, entre ellos Alyssa, que fue tratada en mayo de 2022. Este miércoles, los investigadores han anunciado la existencia de otros dos pacientes anónimos, dos chicos de 15 y 13 años cuando fueron diagnosticados. El tratamiento consiguió la “remisión profunda” de la leucemia del mayor en poco más de un mes. El tercer caso no fue bien. El adolescente sí respondió a la terapia CAR-T, pero sufrió una infección en los pulmones del hongo Aspergillus niger y falleció, según los resultados publicados en la revista especializada The New England Journal of Medicine.

Un hito científico

Los investigadores no se quieren quedar aquí y la intención es completar los ensayos con una decena de pacientes, de entre seis meses y 16 años. El equipo médico está encabezado por Waseem Qasim y el proceso se ha llevado a cabo en el hospital infantil Great Ormond Street de Londres. Se da la circunstancia de que este centro sanitario está financiado en parte con los derechos del autor del personaje de Peter Pan. Su creador, Matthew Barrie, los donó en 1929.

En síntesis, el procedimiento ha sido el siguiente. Se ha utilizado un virus para introducir en los glóbulos blancos de los donantes un receptor con afinidad por las células cancerosas. Luego y gracias a los editores de bases se han inactivado tres genes de los glóbulos blancos, con tres objetivos: evitar que se maten entre ellos, hacerlos resistentes a los tratamientos oncológicos paralelos y lograr que sean aptos para ser donados. Estas modificaciones hacen que los superglóbulos blancos puedan identificar las células del cáncer y eliminarlas.