Premio FBVA de Biología a los cuatro científicos que han descubierto el papel clave de las proteínas en el origen y tratamiento de muchas enfermedades

Ulrich Hartl, Arthur Horwich, Kazutoshi Mori y Peter Walter han logrado descubrir los procesos moleculares que regulan el plegamiento de las proteínas y este es un mecanismo imprescindible para que puedan realizar sus funciones vitales dentro del cuerpo humano.

Y lo más importante de todo: estos hallazgos han revolucionado el mundo de la ciencia porque, por primera vez, han permitido a los científicos tener la capacidad de poder reparar o, incluso, eliminar las proteínas cuando éstas no funcionan bien, porque no se pliegan de forma adecuada.

“Estos revolucionarios hallazgos han revelado cómo las células controlan la producción y la degradación de las proteínas, algo fundamental no solo para la fisiología, sino también para entender el origen y diseñar terapias para muchas enfermedades”, resalta el acta del jurado.

De hecho, el trabajo conjunto de los cuatro galardonados ha abierto la puerta al desarrollo de nuevos tratamientos experimentales contra el cáncer y enfermedades neurodegenerativas, como el Alzhéimer, el Párkinson, y la ELA (esclerosis lateral amiotrófica, y también ha contribuido a lograr una mejor comprensión del proceso de envejecimiento celular.

Trabajos pioneros

En primer lugar, los profesores Ulrich Hartl (del Instituto Max Planck de Bioquímica, Alemania) y Arthur Horwich (de la Universidad de Yale, EEUU) desvelaron la maquinaria celular de la que depende el plegamiento de las proteínas, un proceso imprescindible para que lleven a cabo sus funciones en el organismo.

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Y, después, Kazutoshi Mori (de la Universidad de Kioto, Japón) y Peter Walter (de Universidad de California en San Francisco, EEUU) identificaron el mecanismo de respuesta que se desencadena para replegar o eliminar las proteínas cuando no se pliegan adecuadamente.

En el ADN de nuestras células residen todas las instrucciones que necesitamos para desarrollarnos, sobrevivir y reproducirnos.

Sin embargo, las principales responsables de llevar a cabo estas funciones son las proteínas y “para cumplir su función” – según explica el acta del jurado – “deben adoptar determinadas estructuras tridimensionales que se alcanzan en las células con la ayuda de un grupo de proteínas llamadas chaperonas”.

Los cuatro galardonados lograron dos descubrimientos clave en este campo: Hartl y Horwich descubrieron la primera ruta celular que regula el plegamiento de proteínas, gracias al hallazgo del papel que desempeña la llamada chaperona Hsp60.

Mientras tanto, Mori y Walter identificaron el mecanismo al que recurren las células cuando el plegamiento de las proteínas falla, actuando sobre ellas, bien para intentar plegarlas correctamente o, si no es posible, destruirlas.

Aplicaciones médicas

Estos hallazgos sobre un proceso biológico tan fundamental para la vida tienen enormes implicaciones biomédicas, ya que la maquinaria molecular que controla tanto el plegamiento de proteínas, como la respuesta a los fallos en este mecanismo, está implicada en el origen de múltiples enfermedades, desde el cáncer hasta trastornos neurodegenerativos como el Alzhéimer, el Párkinson y la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), o el propio proceso de envejecimiento.

“Los dos descubrimientos que reconoce el premio son fundamentales para la salud de cada célula y por tanto de nuestro organismo. En particular existen algunas enfermedades que se deben a la acumulación de proteínas que no se han plegado bien y que se convierten, por lo tanto, en tóxicas”, explica Óscar Marín, director del Centro de Trastornos del Neurodesarrollo del MRC en King's College London (Reino Unido), que ha actuado como secretario del jurado.

“Los hallazgos de los cuatro premiados son importantes no sólo para nuestra comprensión de la biología fundamental, sino también porque conducen a una nueva manera de entender las enfermedades y tratarlas mejor en el futuro”, resalta por su parte Dario Alessi, director de la Unidad de Fosforilación de Proteínas en la Universidad de Dundee (Reino Unido) y miembro del jurado.

En la actualidad existe un enorme interés, especialmente en el campo de la neurodegeneración, porque, en el caso del cáncer, se cree que si se pudieran inhibir las enzimas que causan el plegamiento de proteínas en algunos tipos de tumores, esto podría aumentar la capacidad de eliminar las células cancerosas que crecen muy rápido y son muy dependientes de este proceso.