"Para mí es vital, he ido a mejor desde el primer día": así son los ensayos clínicos que insuflan esperanza a pacientes sin cura

Madrid

Carmen padece esclerodermia, una enfermedad autoinmune considerada rara y que afecta al tejido conectivo del organismo. En su caso, derivó en una hipertensión pulmonar severa y la consecuente obstrucción de los vasos sanguíneos: "Necesitaba algo que evitase que se tapasen los conductos que van al pulmón. No era posible, no había cura y mi médico me recomendó participar en este ensayo clínico".

Acompañamos a Carmen a una visita rutinaria a la unidad de ensayos clínicos del hospital madrileño La Paz, a donde acude cada 21 días desde enero del 2023: "Mejoré desde el primer día. Parece que me administraron la medicina desde el principio, porque me podría haber tocado el placebo". El coordinador técnico de la mencionada unidad, el Dr. Alberto Borobia, matiza que el estudio al que se está sometiendo Carmen está en fase muy avanzada: "Ella entró directamente en la fase III. Normalmente, es en dicha etapa cuando la eficacia de un fármaco que se está desarrollando se compara con la del tratamiento que ya existe. En el caso de Carmen, como no tiene cura, se compara con placebo".

Carmen argumenta que cada tres semanas debe "someterse a una analítica" y, en función de los resultados, los médicos deciden "la dosis de la inyección": "Estoy muy agradecida. Decidí participar cuando me di cuenta de que necesitaba ayuda tras haber declinado implicarme en otra investigación". Indica que aún le quedan 4 años de viajes al hospital hasta que pueda recibir la medicación en Guadalajara.

El Dr. Borobia añade que estos casos "son un reto para el sistema", ya que debe asegurar que quienes no tengan posibles en su propia ciudad o zona más cercana, "tengan el mismo derecho que quienes sí a participar en estos ensayos": "Muchas veces es la última opción terapéutica para un paciente. Cuando no hay tratamiento, tenemos que ofrecer por igual terapias innovadoras que estén en desarrollo". En el caso de Carmen, va y viene cada tres semanas en taxi que sufraga el promotor del estudio. Por eso, insiste el Dr. Borobia, los laboratorios y los centros de investigación intentan facilitar el acceso a estos tratamientos en desarrollo.

Precisamente, sobre el acceso a estos estudios se refiere Ruth en su visita junto a su hijo de 13 años al Hospital Infantil Niño Jesús: "Nosotros somos de Alcalá de Henares, a 20 minutos de aquí y podemos volver a casa. Somos afortunados porque muchos padres con experiencias similares a la de mi hijo han tenido que alquilar un piso aquí o tan solo puede estar la mamá o el papá".

Éxito gracias a las terapias avanzadas

Alonso tiene 13 años y en mayo de 2024 le diagnosticaron leucemia mieloide aguda. Ruth, su madre, relata que "no respondía a la quimioterapia convencional por la mutación de un gen": "Nos dijeron que había un ensayo clínico en marcha, en un principio consideras que tu hijo será un conejillo de indias, pero no había otra solución". Ahonda en un proceso duro, complejo y largo que no tuvo un comienzo fácil debido a una sepsis que le obligó a ingresar en la UCI y a postergar el ensayo clínico: "No nos daban muchas esperanzas hasta que surgió el milagro y mejoró. Fue entonces cuando pudo empezarlo".

A día de hoy, Alonso recibe la medicación en desarrollo vía oral, a diario y en casa. Su tratamiento responde a las denominadas CAR-T que consisten en terapias para las que se extraen linfocitos sanos del paciente, se modifican con ingeniería genética y consiguen atacar a la leucemia. La Dra. Blanca Herrero, responsable de la Unidad de Terapias Avanzadas del Hospital Niño Jesús, asegura que "son 80 los ensayos clínicos que a día de hoy están en desarrollo": "Hay 40 oncológicos y otros 40 más para otras patologías".

La hematooncóloga Beatriz Vergara indica que, en caso de Alonso, mejoró desde el "principio y de forma muy rápida a la administración de la medicación": "Le ha llevado a una situación de remisión completa de la enfermedad. Para consolidar esta respuesta recibió un trasplante de médula y el ensayo también contemplaba continuar después de dicha intervención". Tan solo le queda un ciclo para terminarlo por lo que previsiblemente para el mes que viene Alonso pueda decir que está curado. La Dra. Vergara asegura que cuando culmine el ensayo "se irán haciendo controles que serán más frecuentes al principio y se espaciarán con el tiempo, pero no hay previsión de poner ningún otro tratamiento".

España, líder europeo en ensayos clínicos

España aprobó el año pasado 962 ensayos clínicos que desarrollan medicamentos, lo que convierte a nuestro país en líder europeo. Además, esta cifra récord consolida una década de crecimiento sostenido en investigación clínica. Los oncológicos son los más numerosos (385) y representan el 40% del total de los estudios autorizados por la AEMPS. Además, es reseñable la tendencia al alza de los ensayos clínicos sobre enfermedades raras (217) que representan el 22% de los aprobados en 2025. Según FEDER, han aumentado en un 23% desde el 2020 con un total de 4.715 investigaciones autorizadas en este ámbito desde entonces.

"Un ensayo clínico es un proceso muy largo y costoso que puede durar entre 10 y 15 años", indica el Dr. Borobia. Desgrana las fases de estos estudios que pueden impulsar tanto la industria farmacéutica como la Academia. Estos últimos, señala, intentan dar respuesta a las preguntas que no han sido respondidas por los ensayos de los laboratorios privados: "No comparan moléculas similares de distintas compañías. Los ensayos académicos buscan evidencias que responden a las inquietudes de los propios pacientes o de la comunidad científica. Los de la industria farmacéutica tienen objetivos puramente regulatorios que es conseguir la aprobación del medicamento".

Las investigaciones que promueve la industria farmacéutica son colaboraciones público-privadas. Aunque los laboratorios desarrollen las moléculas o los activos de un posible fármaco, se deben realizar en unidades de ensayos acreditadas: "Es necesaria una infraestructura sanitaria adecuada con camas de hospitalización. Hay que tener en cuenta que, principalmente en el inicio cuando se hace la primera administración de dosis en humanos, los voluntarios se deben quedar aquí unos 2 o 3 días para hacer seguimiento y pruebas de que todo va bien". Estos voluntarios, detalla el Dr. Borobia, normalmente son sanos y son los que participan en la fase I del ensayo.

En las posteriores, la II y III, ya se incluyen a pacientes. Según estimaciones del sector farmacéutico de nuestro país, unas 170.000 personas participan en algún ensayo clínico activo. Previamente, deben firmar un consentimiento informado y saber que es obligatorio que el promotor del estudio para el desarrollo de un medicamento cuente con un seguro de responsabilidad civil para cubrir posibles complicaciones. Sobre el reclutamiento de voluntarios, el Dr. Borobia asegura "que reciben muchas llamadas de personas interesadas" a las que deben estudiar para discernir si efectivamente cumplen los requisitos para que la investigación salga adelante.

Cuando termina el ensayo clínico fase III y se ha demostrado la eficacia del medicamento, el laboratorio presenta el dossier regulatorio a la agencia competente para su autorización: "En ese caso, como todavía no está comercializado, se inicia un ensayo de extensión en el que se siguen evaluando parámetros de seguridad a la largo plazo, con el objetivo principal de mantener en ese tratamiento a pacientes como Carmen".

La prevención como llave del bienestar

También hay ensayos clínicos que buscan evidencias científicas para prevenir enfermedades y mejorar la calidad de vida. Un ejemplo es el que está desarrollando el ICTAN-CSIC con que el equipo investigador, que lidera Raquel Mateos, pretende confirmar que un antioxidante natural muy potente que está en el aceite de oliva, el hidroxitirosol, es más eficaz que otros en frenar la oxidación del OMEGA 3, una grasa con múltiples beneficios.

David es uno de los 70 voluntarios que participan en este estudio del que se enteró gracias al tablón de anuncios en su centro de salud: "Vi que necesitaban a personas con nivel alto de triglicéridos o de azúcar en sangre. No me importa participar, de hecho, este ya es mi segundo estudio". Reconoce que, al ser informático, le interesa la ciencia: "También llevo siempre muestras al ambulatorio cuando solicitan". El estudio del ICTAN dura un año y se divide en tres fases, según Raquel Mateos. Cada trimestre los voluntarios reciben un bote de cápsulas y una botella del aceite que deben consumir y con el que deben cocinar: "Les damos a los voluntarios cada trimestre unas cápsulas diferentes a las que les hemos dado en el anterior. Un trimestre toman tres al día que pueden ser placebo, Omega 3 u Omega 3 al que le hemos incorporado el hidroxitirosol".