Paso de gigante para tratar las enfermedades raras

La mayor parte de enfermedades raras están causadas por mutaciones genéticas. El objetivo fundamental para la cura de estas enfermedades, es cambiar el gen defectuoso por otro sano y de esta manera curar los síntomas de la enfermedad. Para llevar este tratamiento a cabo, se necesita transportar el gen sano al núcleo de las células. Esta acción la realizan unos determinados sistemas de transporte, llamados vectores virales.

La labor que se realiza en este pionero centro de biotecnología, es aprovechar las virtudes de los virus dejando de lado la posibilidad de enfermar al paciente. En la sala blanca, se consigue que el virus no sea patógeno, que no tenga capacidad de producir enfermedades, y sin embargo, se aprovecha la capacidad que tiene de meterse en el genoma y quedarse ahí durante mucho tiempo. Este tipo de tratamiento, convierte un problema en una oportunidad, aprovechándolo en una terapia.

Este tipo de terapia génica consiste en la combinación de un gen sano en el interior de un vector viral. Lo que hace ViveBioTech en su sede en Miramón, es producir estos vectores virales, que realizan la función de vehículo para que los tratamientos puedan llegar a los genes que causan la enfermedad.

La primera producción de vectores virales, aplicada a un ensayo clínico en pacientes, se utilizará para curar un tipo de Anemia por Deficiencia de Piruvato Quinasa. Se trata de una enfermedad rara, que causa graves trastornos a las personas que la padecen, mayoritariamente niños. Será a partir de junio del próximo año, cuando se pondrá en marcha, y se prevé que puedan realizarse hasta 6 ensayos clínicos, de diferentes enfermedades raras, al año.