El hospital de La Paz y el CNIO tratan con éxito a una niña en estado crítico con una terapia CAR-T utilizada para la leucemia
La paciente, con una rara enfermedad autoinmune y sin opciones terapéuticas, ha superado el estado crítico tras recibir un tratamiento pionero basado en la reprogramación de su sistema inmune. Es la primera vez en el mundo que se aplica esta terapia celular a una dolencia no oncológica en edad pediátrica
Un cadáver en el hueco de un ascensor del Hospital La Paz. / EFE
Tiene apenas 11 años y, desde muy pequeña, una compañera letal: la dermatomiositis, una enfermedad autoinmune extremadamente rara -sólo hay un caso cada millón de personas- que afecta a los músculos y a los pulmones causando graves daños en el organismo. Tiene una tasa de supervivencia bajísima en sólo seis meses.
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Es la paciente de este caso que asombra a los médicos y científicos de todo el mundo. Nunca se había conseguido hasta ahora. Desde hace un año, la niña está "dada de alta en su domicilio, en remisión, sin ventilación asistida y su demanda de oxígeno por esta vía ha ido bajando en el último año", explica su pediatra, la doctora Rosa Alcobendas. "Estamos muy esperanzados, es un caso sin precedentes", cuenta con satisfacción Antonio Pérez Martínez, jefe de Oncohematología pediátrica de la Paz. "Es la demostración de que cuando hacemos algo juntos, coordinados y con los mejores equipos, podemos lograr metas alucinantes", dice el científico del Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas, Andrés París. Los tres son colaboradores en este éxito, pero no los únicos: Detrás está un equipo de 28 investigadores, médicos y clínicos del hospital madrileño y primer centro de investigación del cáncer del país, dependiente del Ministerio de Ciencia. Un enorme éxito de la sanidad y la investigación pública española.
La niña es un caso único en el mundo: ha superado una situación crítica -estaba ingresada en la UCI con ventilación asistida- gracias a una terapia CAR-T que ya se conocía pero que se estaba usando para las leucemias en adultos. Es, por tanto, "la primera vez en el mundo que ha sido utilizado con éxito en un caso pediátrico no oncológico".
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La paciente sufría una variante poco frecuente y muy agresiva de dermatomiositis denominada anti-MDA5, una enfermedad autoinmune grave que afecta al músculo, la piel y especialmente a los pulmones, provocando un rápido deterioro respiratorio. Tiene una tasa de mortalidad cercana al 60% en los primeros seis meses desde el diagnóstico. En el caso de esta menor, la situación era ya muy complicada: ingresada en la UCI, con asistencia respiratoria mecánica y ECMO (oxigenación por membrana extracorpórea), y sin respuesta a más de diez líneas de tratamiento inmunosupresor. Pero este equipo científico y sanitario tenía un último as debajo de la manga
Una decisión sin precedentes
Ante la ausencia de alternativas, el equipo médico del Hospital La Paz decidió recurrir al uso compasivo de una terapia CAR-T muy concreta, la ARI-0001, desarrollada contra las leucemias, por cierto, también en un centro público de nuestro país, el Clínic de Barcelona.
En los últimos años están saliendo muchos estudios científicos que dejan claro el enorme potencial que tienen estas terapias contra enfermedades oncológicas como la leucemia o el mieloma. Las CAR-T, explica Andrés París, consisten en "extraer los linfocitos T del propio paciente -sus células defensivas- modificarlos genéticamente para que reconozcan y destruyan la enfermedad y reintroducirlos en el organismo". En el caso del cáncer se hace así. En el caso de esta enfermedad autoinmune, se les "entrena" para que luchen contra los linfocitos B que están funcionando incorrectamente y "para que restablezcan el equilibrio inmunológico", explica el doctor Pérez Martínez.
"Esta tecnología se había utilizado hasta ahora en pacientes con leucemia linfoblástica aguda tipo B, linfoma y mieloma múltiple, pero no se había aplicado a enfermedades autoinmunes en niños", añade. Por eso, como explica la doctora Alcobendas", el éxito del procedimiento ha sido rotundo. La paciente está en remisión desde hace un año, no necesita ningún tratamiento inmunosupresor, ha recuperado la capacidad de respirar por sí misma durante el día, y su función motora mejora progresivamente".
Ciencia pública que cambia el mundo
En el último año, para salvar la vida de esta niña, ha trabajado un enorme equipo multidisciplinar de profesionales de varios servicios pediátricos de La Paz —entre ellos Reumatología, Hemato-oncología, Neurología, Neumología, UCI Pediátrica, Medicina Interna o Rehabilitación—, y también varios equipos de investigadores del Instituto IdiPAZ, el CNIO, la Unidad de Terapias Avanzadas de la fundación CRIS contra el Cáncer, el Hospital Niño Jesús y el Servicio de Inmunología del Hospital Clínic.
La investigación ha sido publicada en la revista médica Med, del grupo CellPress, una de las más prestigiosas a nivel internacional en biomedicina traslacional.
Por qué es importante
"La clave de esta terapia es su capacidad para reprogramar el sistema inmune y frenar el proceso autodestructivo sin necesidad de tratamientos crónicos y generalizados que, además de poca eficacia, implican múltiples efectos secundarios", explica Pérez Martinez. "Hasta ahora, el tratamiento estándar para enfermedades autoinmunes como la dermatomiositis consistía en una combinación de corticoides, inmunosupresores, agentes biológicos y, en los casos más graves, quimioterapia", añade. Sin embargo, este tratamiento no conseguía detener la enfermedad y expone al paciente a infecciones y toxicidad acumulada. "Ahora tenemos una nueva vía", explica.
Pero sobre todo, "abre nuevos caminos para la investigación", dice París. El éxito de este equipo no solo parece haber salvado la vida de una niña para la que ya no quedaban opciones, sino que marca un punto de inflexión: "demuestra que las terapias celulares pueden usarse en otros casos que no sean de cáncer y, en concreto, en todo tipo de enfermedades autoinmunes", subraya.
Con este precedente, los investigadores ya trabajan en la posibilidad de extender esta estrategia a otros pacientes pediátricos con enfermedades autoinmunes severas que actualmente no tienen un tratamiento. "Queda probado que la investigación oncológica puede servir también para la de enfermedades inmunológicas", concluyen.
Javier Ruiz Martínez
Redactor de temas de sociedad, ciencia e innovación en la SER. Trabajo en el mejor trabajo del mundo:...
