La FDA aprueba la primera terapia contra la sordera genética que restaura la audición del 90% de los pacientes

Madrid

La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha aprobado la primera terapia génica contra la sordera de origen genético, un tratamiento que ha logrado restaurar la audición en el 90% de los participantes de un ensayo clínico. Una noticia especialmente esperanzadora que destacaron Pere Estupinyà, divulgador científico, y Javier Sampedro, biólogo y periodista científico, en A vivir que son dos días.

"Hace solo diez años esto era una quimera. Había intentos, pero muchos problemas’, explicó Estupinyà en el programa. Ahora, sin embargo, "la terapia génica empieza a ofrecer resultados muy sólidos en enfermedades causadas por mutaciones muy concretas, especialmente en algunas patologías raras".

En este caso, "el tratamiento actúa sobre una mutación específica en un gen que produce una proteína esencial para que los cilios del oído interno transmitan correctamente el sonido", explicó el divulgador. Las personas que nacen con esta alteración genética presentan sordera desde el nacimiento. Este defecto afecta, según detalló Sampedro, a "aproximadamente el 5% de los casos de sordera hereditaria, dentro de un marco más amplio: las mutaciones genéticas están detrás de hasta el 60% de la pérdida auditiva al nacer".

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Estupinyà subrayó que no se trata de una solución universal. "La terapia génica corrige un gen concreto, el gen OTOF, no cualquier defecto en las neuronas o en las células ciliadas del oído", señaló, recordando que cada tipo de sordera genética requerirá su propio tratamiento.

La terapia consiste en una única inyección de un virus atenuado que actúa como un vehículo de alta precisión. "Los virus hacen exactamente eso: introducir genes dentro del genoma. Aquí se utilizan como una especie de transporte de alta tecnología para llevar el gen correcto al sitio preciso y sustituir el defectuoso", detalló Estupinyà. El tratamiento se ha probado tanto en bebés como en adultos, con resultados especialmente positivos. Los datos del ensayo se publicaron en el New England Journal of Medicine, y poco después la FDA dio luz verde a su uso clínico.