La superedición genética restaura la visión en animales ciegos

Madrid

Un equipo internacional de investigadores ha dado un nuevo salto utilizando y mejorando la prometedora técnica de edición de genes llamada CRISPR, porque han sido capaces de restaurar parcialmente la visión en roedores ciegos debido a una enfermedad hereditaria.

No es la primera vez que los científicos logran recuperar la visión, de forma parcial, en roedores ciegos, pero sí es la primera que se logra mediante la reparación de un gen defectuoso, es decir, mediante una revolucionaria técnica de edición genética (una especie de “corta-pega molecular”) mucho más precisa, porque permite reparar zonas muy específicas del ADN.

De hecho, según publica Nature, este nueve avance abre nuevas vías para el tratamiento de enfermedades graves que no sólo afectan a los ojos, sino también a otros órganos fundamentales como el corazón o el cerebro.

Satisfacción

"Estamos muy emocionados porque es algo que no se podía hacer antes", subraya en Nature el investigador español Juan Carlos Izpisua, profesor del Laboratorio de Expresión Genética del Instituto Salk y autor principal de este trabajo que ha implicado a varios centros de investigación. "Por primera vez, podemos modificar el ADN a voluntad y las posibles aplicaciones de este descubrimiento son enormes" añade Izpisua, uno de los científicos españoles de mayor prestigio internacional en este campo.

Hasta ahora, las técnicas que modifican el ADN (como el sistema CRISPR) han sido más eficaces en la edición de células de la piel o el intestino, pero la nueva tecnología usada por el equipo de Izpisua es diez veces más eficiente. Por esa razón, estos investigadores ha podido ser los primeros que han logrado insertar un nuevo gen en una localización precisa del ADN en células adultas que ya no se dividen (como son las del ojo, el cerebro o el corazón), y esto abre sin duda un mundo de nuevas posibilidades para nuevos tratamientos.

Pioneros

En primer lugar, el equipo dirigido por Izpisua trabajó en la optimización de la edición genética CRISPR, que permite insertar el ADN en lugares muy precisos dentro del genoma.

Este equipo probó esta técnica mejorada de edición genética en ratones que sufrían retinitis pigmentosa, un tipo de degeneración de la retina que se hereda de padres a hijos y que causa ceguera en los seres humanos. Por ejemplo, en España unas 25.000 personas padecen esta enfermedad.

Después, estos científicos “repararon” el gen defectuoso que provoca esta enfermedad hereditaria y, una vez reparado, insertaron una copia “buena” directamente en los ojos de roedores de 3 semanas de edad. Y éste fue el prometedor resultado: apenas 5 semanas después, este grupo de ratas eran ya capaces de responder a la luz.

"Hemos sido capaces de mejorar la visión de estas ratas ciegas", asegura en Nature la coautora de esta investigación pionera, Reyna Hernández-Benítez, que también trabaja en el Instituto de Salk. "Este éxito temprano sugiere que esta tecnología es muy prometedora".

Pero la tecnología HITI tiene otra gran ventaja: permite modificar el ADN de las células que no se dividen y esto serviría también para arreglar los genes defectuosos que operan en el cerebro, el corazón o el hígado. O como explica Izpisua, que es también catedrático de la Universidad Católica de Murcia: "nos permite por primera vez poder soñar con curar enfermedades que antes no podíamos, lo cual es emocionante".