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Domingo, 25 de Agosto de 2019

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La edición genética cura a diez "niños burbuja"

Una terapia genética desarrollada por investigadores del Hospital Infantil St. Jude, de Estados Unidos, logra curar a una decena de bebés que sufrían el tipo más común de Inmunodeficiencia Grave.

Esta investigación genética ha permitido curar a diez "niños burbuja" a los pocos días de nacer. /

Gracias a este tratamiento basado en la edición de genes, estos “niños burbuja” ya han podido desarrollar un sistema inmunitario capaz de generar todas las células que necesitan para protegerse de las infecciones, según el estudio que publica la revista médica "New England Journal of Medicine".

Por lo tanto, estos niños ya pueden disfrutar de una vida normal, “por primera vez”, como destaca Ewelina Mamcarz, investigadora del Departamento de Trasplante de Médula Ósea y Terapia Celular del Hospital St. Jude.

Hasta ahora, este tipo de “niños burbuja” no tenía ningún tipo de tratamiento a su disposición y, en la mayoría de los casos, morían a los pocos años de nacer.

Los llamados “niños burbuja” nacen con poca o ninguna protección inmunológica y diez de ellos se sometieron a esta terapia pionera que ha dado un resultado positivo.

Método

Esta terapia génica ha consistido en “rediseñar” la médula ósea de los propios pacientes gracias a la introducción de un virus que actúa como vector para insertar una copia correcta del gen que tienen defectuoso, porque no consigue activar su sistema inmunitario.

Y el resultado ha sido tan bueno que la mayoría de los bebés fueron dados de alta en menos de un mes desde el inicio del tratamiento.

Además, transcurridos los primeros tres meses, las células inmunes corregidas por el gen estaban ya presentes en la sangre de todos los bebés, menos uno, que requirió una segunda dosis de terapia génica.

La buena noticia es que ninguno de estos niños ha sido afectado por una infección potencialmente mortal desde que recibió esta terapia genética. “Estos resultados sugieren que la mayoría de los pacientes tratados con esta terapia génica desarrollarán una respuesta inmunitaria duradera y completa sin efectos secundarios", ha explicado con satisfacción el doctor Mort Cowan, un pediatra que también ha colaborado en este ensayo pionero.

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